Aragón destina más de 26 millones de euros a medicamentos para enfermedades raras, el 7,6% del gasto hospitalario en fármacos

El Departamento de Sanidad del Gobierno de Aragón ha destinado en 2025 algo más de 26 millones de euros a medicamentos para el tratamiento de Enfermedades Raras. Esta cifra supone un incremento del 2,9% respecto al año anterior, debido principalmente a la incorporación de nuevos fármacos. Asimismo, representa el 7,6% del total del gasto farmacéutico hospitalario.

Este sábado, 28 de febrero, se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras. El consejero de Sanidad en funciones, José Luis Bancalero Flores, ha recibido, en el Departamento, a una presentación de la junta directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras, encabezada por su presidente, Juan Carrión, también presidente de la Fundación FEDER. Con ellos, ha abordado los avances realizados en Aragón para el tratamiento de estas patologías.

Las enfermedades raras son aquellas que presentan una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 habitantes en Europa. Se estima que afectan a entre el 6% y el 8% de la población. En España, hay más de tres millones de personas afectadas y, en Aragón, entre 80.000 y 90.000 pacientes.

Actualmente, se han descrito entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras diferentes. Aunque cada una afecta a un número reducido de personas, en conjunto constituyen un importante problema de salud pública. El 95% de estas patologías no dispone aún de tratamiento específico.

COMISIÓN AUTONÓMICA DE EVALUACIÓN

Aragón cuenta desde 2017 con una Comisión de evaluación de medicamentos huérfanos y productos sanitarios en enfermedades raras. Su finalidad es analizar la aportación terapéutica de los tratamientos disponibles y garantizar su uso adecuado, asegurando al mismo tiempo la sostenibilidad del sistema sanitario.

Desde su creación y hasta 2025, esta comisión ha evaluado 433 solicitudes correspondientes a 377 pacientes y ha elaborado 11 protocolos de tratamiento. La Comisión analiza de forma individualizada cada solicitud presentada por los facultativos, valorando aspectos como la indicación clínica, la evidencia científica disponible, la seguridad, el impacto económico y el balance beneficio-riesgo para el paciente.

En diciembre de 2025, había 156 medicamentos huérfanos autorizados en Europa. De ellos, 103 están incluidos en la prestación farmacéutica en España (66%).

CARACTERÍSTICAS Y DIAGNÓSTICO

Alrededor del 80% de las enfermedades raras tienen origen genético. Aproximadamente la mitad son de carácter neurológico y cerca del 50% se manifiestan en la edad pediátrica. Pueden afectar al 4% de los recién nacidos y constituyen una causa relevante de mortalidad infantil.

Estas patologías suelen ser crónicas, progresivas y de elevada complejidad diagnóstica y terapéutica, lo que requiere un abordaje multidisciplinar.

El diagnóstico precoz es un elemento clave. En este ámbito, Aragón es la segunda comunidad autónoma con mayor número de programas de cribado neonatal,  con 42, lo que permite reducir la morbilidad, la mortalidad y las discapacidades asociadas.

JORNADA 

Como acto principal en Aragón, este jueves, 26 de febrero, se celebrará la XV Jornada CIBERER 'Investigar es avanzar', de 15:30 a 19:30 horas, en CaixaForum Zaragoza, centrada en el papel de la investigación para mejorar el diagnóstico y el tratamiento de estas patologías. En una de las mesas redondas, participa la directora gerente del Instituto Aragonés de Ciencias de la Salud (IACS), Elena Gonzalvo.